科學研究表明，一種干細胞產(chǎn)品有望能夠治療多個適應病癥。干細胞療法的神奇潛力將給人類疾病治療帶來無限的可能。

近日，美國頭腦風暴公司計劃在美國啟動一項干細胞治療先天性多發(fā)性硬化癥（MS）的II期臨床研究，以評估候選干細胞藥物的安全性和有效性。并且，他們已經(jīng)向美國FDA提交了臨床試驗新藥申請（IND）申請。

值得注意的是，這項臨床試驗中使用的候選干細胞藥物就是人們常?？吹降?/span>NurOwn（MSC-NTF細胞），而NurOwn治療漸凍癥的臨床試驗已經(jīng)進行到了III期。

今年7月，NurOwn治療漸凍癥獲得了歐洲專利局的專利保護，今年8月，其III期臨床試驗中期分析成功通過藥物安全監(jiān)測委員會的審查，也就是說無明顯安全問題。一旦所有臨床試驗評估完成后，他們就能夠向FDA提交生物制劑許可（BLA）申請。

如今，美國頭腦風暴公司計劃快速啟動這款干細胞藥物治療進展型多發(fā)性硬化癥的II期臨床研究，以解決這類患者的需求。

NurOwn是一種自體干細胞療法，源自于患者自身間充質(zhì)干細胞，經(jīng)修飾后再回輸至患者體內(nèi)。（NurOwn®采用自體骨髓來源的間充質(zhì)干細胞，在體外利用分化培養(yǎng)基誘導定向分化為能分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子（NTF）的MSC-NTF細胞。）

提交IND申請是這款干細胞藥物治療多發(fā)性硬化癥邁出的重要一步。隨著臨床試驗的開展，人們有希望看到它治療漸凍癥之外的神經(jīng)退行性疾病的潛力。

實際上，類似的“一藥多個適應癥”的臨床研究例子還有很多。

例如，2016年日本批準了治療移植物抗宿主病的干細胞藥物（商品名Temcell）上市，今年開發(fā)商打算拓展這一干細胞藥物的適應癥至大皰性表皮松解癥（EB），而不局限于當前獲批的急性移植物抗宿主病。

再如，2012年在美國上市的針對I型粘多糖貯積癥的干細胞療法MultiStem®，如今正應用于中風和創(chuàng)傷性損傷等疾病的臨床研究中。今年4月，德克薩斯大學休斯頓健康科學中心（UTHealth）與美國Athersys公司宣布開展II期臨床試驗以評估這款療法早期治療和預防嚴重創(chuàng)傷并發(fā)癥的安全性和有效性。事實上，美國Athersys公司早前就已經(jīng)表示，他們正在擴大該干細胞藥物的適應癥范圍，包括用于治療急性呼吸窘迫綜合征和創(chuàng)傷性損傷等。

由此可見，干細胞藥物的臨床應用前景十分廣闊，未來更多疾病種類有望被干細胞藥物攻克。

結(jié)語

當前臨床對干細胞療法的需求尚未得到滿足，已經(jīng)上市或者監(jiān)管部門正在受理的干細胞產(chǎn)品針對的疾病種類仍然十分有限。但隨著臨床研究對適應癥的拓展日益增多，相信未來干細胞藥物的臨床應用范圍以及市場將會更加龐大，受益的人也會更加多。

（來源于：博雅干細胞，作者Dr韋）