來源于：醫(yī)藥云端工作室

醫(yī)療費用增長是實現(xiàn)醫(yī)療服務(wù)可及性的重要障礙，隨著醫(yī)療支出愈來愈多，國際社會開始追求在提高臨床療效的同時，合理配置和使用衛(wèi)生資源，有效降低醫(yī)療和藥品成本。由此，藥物評價模式從對安全性和有效性的評價，發(fā)展到對安全性、有效性、經(jīng)濟性三位一體的評價模式。

盡管我國藥物經(jīng)濟學(xué)研究處于起步階段，政府有關(guān)部門尚未明確藥物衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)研究與評價規(guī)范，但2017年國務(wù)院印發(fā)的《“十三五”深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃》首提“探索在基本藥物遴選調(diào)整中納入循證醫(yī)學(xué)和藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法”，預(yù)示著藥品領(lǐng)域改革不僅向縱深推進，精細化的管理也是重要的發(fā)展方向，藥物經(jīng)濟學(xué)評價將成為醫(yī)保和藥企的剛需。

微觀藥物經(jīng)濟學(xué)的基本理念和研究領(lǐng)域

1. 什么是藥物經(jīng)濟學(xué)?

藥物經(jīng)濟學(xué)是運用經(jīng)濟學(xué)、流行病學(xué)、決策學(xué)、統(tǒng)計學(xué)等多學(xué)科研究方法，識別、測量和比較不同藥物、治療方案及衛(wèi)生服務(wù)項目的成本和社會經(jīng)濟效果，有效提高醫(yī)藥資源配置和利用效率，在有限資源條件下最大限度滿足基本藥品可獲得性的一項評價技術(shù)。是衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)的一個重要分支，被廣泛用于指導(dǎo)國家制定醫(yī)保報銷目錄及醫(yī)藥衛(wèi)生政策。

2. 藥物經(jīng)濟學(xué)的主要研究領(lǐng)域？

疾病負擔及疾病經(jīng)濟負擔；

患者健康相關(guān)生活質(zhì)量及健康效用值測量；

藥物經(jīng)濟學(xué)評價：成本效用分析、成本效果分析、成本效益分析、預(yù)算影響分析。

藥物經(jīng)濟學(xué)的廣泛運用及評價方法

1. 藥物經(jīng)濟學(xué)在醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域的主要運用是什么？

降低藥品研發(fā)成本：藥品研發(fā)是一個投入高、周期長、風(fēng)險大的過程，利用藥物經(jīng)濟學(xué)原理可以加強醫(yī)藥企業(yè)對研發(fā)資源的利用率，提高醫(yī)藥企業(yè)的生產(chǎn)效率以及投資回報率，可有效降低藥品研發(fā)風(fēng)險和成本。

管理藥品定價：通過藥物經(jīng)濟學(xué)循證依據(jù)進行藥品定價，能夠從藥品的經(jīng)濟性出發(fā)綜合衡量，確定藥品價格變動范圍，指導(dǎo)制定科學(xué)合理的基本藥物價格，有利于控制藥品費用的過速增長，澳大利亞、德國、法國等國家均實行以藥物經(jīng)濟學(xué)控制藥品定價的策略。

制定醫(yī)保藥品目錄：我國《基本醫(yī)療保險藥品目錄》主要是基于臨床專家的經(jīng)驗和意見推薦制定，具有一定的主觀性；隨著《“十三五”深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃》出臺，基于藥物經(jīng)濟學(xué)評價證據(jù)進行醫(yī)保藥品遴選將是我國重要的變革和發(fā)展方向。

確定醫(yī)療保險支付范圍：我國已基本實現(xiàn)醫(yī)保全面覆蓋，但醫(yī)?；鹩邢?，確定病種和報銷藥品優(yōu)先級至關(guān)重要，藥物經(jīng)濟學(xué)評價證據(jù)是醫(yī)保部門決策的主要依據(jù)。

2. 藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法包括哪些？

評價方法概述：藥物經(jīng)濟學(xué)評價兩大要素是成本和收益。評價核心指標是增量成本效果比（incremental cost effectiveness ratio，ICER），即與對照藥品或方案相比，試驗藥品或方案每多獲得1個單位效果所需的增量成本。

藥物經(jīng)濟學(xué)評價類型大致分為基于臨床研究的評價和基于模型的評價，后者常見；常用研究方法包括4種，最小成本法（cost minimization analysis，CMA） 、成本效益分析（cost benefit analysis，CBA）、成本效果分析（cost effectiveness analysis，CEA）和成本效用分析（cost utility analysis，CUA）。CUA是藥物經(jīng)濟學(xué)評價的金標準；預(yù)算影響分析是政府決策的輔助工具。

成本效用分析：將對照和試驗藥品或方案成本均以貨幣形式表示，用質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）表示收益，對成本和收益進行比較，進而進行備選方案經(jīng)濟性優(yōu)選的方法。我國采用WHO推薦的1-3倍人均GDP作為經(jīng)濟性判定閾值。

低于1倍人均GDP，認為十分具有經(jīng)濟學(xué)性；處于1-3倍人均GDP之間，認為經(jīng)濟性一般；高于3倍人均GDP之間，認為不符合經(jīng)濟性。

預(yù)算影響分析（budget impact analysis，BIA）：由于藥品預(yù)算約束，即使是臨床和經(jīng)濟學(xué)效果很好的新藥，也未必能列入醫(yī)保報銷目錄，因為衛(wèi)生部門每年需評價新藥應(yīng)用后對衛(wèi)生保健預(yù)算的影響。

對于藥企研發(fā)新藥，若想得到政府補償，一方面要參考成本效用分析結(jié)果，更重要的是要進行藥品預(yù)算影響分析。

3. 藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法關(guān)鍵八大步驟

確定設(shè)計：明確研究問題和研究角度，科學(xué)選擇對照藥。

成本測量：根據(jù)研究角度界定成本測量范圍，注意貼現(xiàn)。

收益測量：根據(jù)研究角度界定收益測量范圍，在CUA中收益指標為QALY

評價方法選擇：CMA、CEA、CBA和CUA。

建立分析模型：常用模型有決策樹模型與馬爾科夫模型，急性病常用決策樹模型，慢性病常用馬爾科夫模型。

基線分析：計算ICER。

敏感性分析：對關(guān)鍵不確定變量進行不確定性分析。

預(yù)算影響分析：根據(jù)市場容量和各藥品市場份額測算納入醫(yī)保新藥或方案對醫(yī)保支出產(chǎn)生的影響。

在我國，采用藥物經(jīng)濟學(xué)評價的市場準入才剛剛起步，不同類型的藥物經(jīng)濟學(xué)證據(jù)支持藥物整個生命周期中面臨的不同的實際市場準入問題；應(yīng)從循證的角度尋找廣泛的市場準入策略；應(yīng)從藥物經(jīng)濟性證據(jù)角度充分挖掘藥物價值；利用循證證據(jù)進行企業(yè)和政府的規(guī)范、有效溝通，達成共贏。